远古RNA引导系统:基因编辑疗法的新希望?

devtools/2025/3/4 8:57:18/

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麻省理工学院(MIT)麦戈文脑研究所和布罗德研究所的科学家们近日发现了一种全新的RNA引导系统——TIGR(Tandem Interspaced Guide RNA)系统,或将彻底改变基因编辑领域。相比当前流行的CRISPR技术,TIGR系统更小巧、更灵活,并且能够精准地修改人类细胞中的DNA。这一突破性的研究成果已于2月27日发表在《Science》期刊上。

新型RNA引导工具,比CRISPR更高效?

TIGR系统的工作方式与CRISPR类似,依赖RNA引导蛋白精准定位DNA,但它有几个关键优势:

  • 高度可编程:TIGR系统可以重新编程,靶向任意DNA序列,甚至能够作用于DNA的两个链条,以提高精确度。
  • 超小尺寸:TIGR系统的Tas蛋白仅为CRISPR-Cas9的四分之一大小,使其更容易在细胞中传递,提高基因编辑效率。
  • 不受PAM序列限制:CRISPR必须依赖特定的PAM(原间隔子邻近基序)序列进行靶向,而TIGR系统不受此限制,意味着理论上可靶向基因组的任何位置

研究负责人、MIT神经科学教授**张锋(Feng Zhang)**表示:“这是一个非常多功能的RNA引导系统,它具有丰富的功能模块,并且比现有的CRISPR系统更紧凑。我们希望利用它开发更灵活的基因编辑工具。”

探索自然界的无限可能

张锋团队长期致力于发现新的生物学机制,并将其转化为基因编辑技术。这次,他们通过大规模生物数据库搜索,利用AI筛选出数百万种可能的蛋白结构,并最终锁定了TIGR-Tas系统

TIGR-Tas蛋白最早发现于感染细菌的病毒中,它们依靠RNA引导蛋白找到特定的DNA片段,有些还能直接切割DNA,而另一些则能招募其他蛋白来执行不同的任务。研究团队实验发现,部分Tas蛋白已经可以在人体细胞中精准编辑DNA,展现出惊人的应用潜力。

基因编辑新纪元?

CRISPR技术近年来已广泛应用于医学、农业和生物工程领域,但其体积较大依赖PAM序列可能存在脱靶效应等问题限制了它的进一步发展。而TIGR系统的出现,可能会成为下一代基因编辑工具的基石。

目前,张锋团队正在深入研究TIGR系统的天然功能,同时优化Tas蛋白的分子结构,以提高编辑效率。他们还发现TIGR系统可能与人类细胞中的某些RNA处理蛋白存在关联,未来可能揭示更深层的生物学机制。

随着这一发现的推进,TIGR系统或许将为精准基因编辑、遗传疾病治疗以及合成生物学带来革命性的变化。这一切,才刚刚开始。


http://www.ppmy.cn/devtools/164416.html

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